Цусны эмгэгийг эмчлэхэд генийн арга хэрэглэхийг зөвшөөрчээ

Удамшлын хоёр төрлийн өвчнийг эмчлэхийн тулд ген засварлагч CRISPR технологид суурилсан эмчилгээний аргыг хэрэглэхийг Их Британи улс дэлхийд анх удаа зөвшөөрлөө.  

Эмчилгээний шинэ арга нь хадуур хэлбэрт эсийн анеми болон бета-талассеми өвчтэй хүмүүсийг эмчлэхэд тусална гэж Их Британийн Эм, эрүүл мэндийн бүтээгдэхүүнд тавих хяналтыг зохицуулах газар (MHRA) мэдээлэв. Энэ хоёр өвчин нь бие махбодь дахь гемоглобины үйлдвэрлэлийг хариуцдаг генийн алдааны улмаас үүсдэг цусны эмгэг юм. Эхнийх нь Их Британид 15 мянган хүнд, хоёр дахь нь 1000 орчим хүнд оношлогджээ. 

“Casgevy” гэдэг уг аргыг Америкийн “Vertex Pharmaceuticals” компани Швейцар-Америкийн “Crispr Therapeutics” компанитай хамтран боловсруулсан байна. Энэ нь өвчтөний ясны чөмгөөс авсан үүдэл эсийг лабораторийн нөхцөлд генийн өөрчлөлтөд оруулсны дараа буцаан суулгадаг эмчилгээний арга юм. Энэ эмчилгээг хийсний дараа бие махбодь хадуур хэлбэрт бус харин хэвийн цусны улаан эсийг шаардлагатай хэмжээгээр ялгаруулж эхэлдэг байна. Тухайн өвчтөн эмчилгээг хийлгэхдээ бүтэн сарын турш эмнэлэгт хэвтэх аж. Өмнө нь зөвхөн тохирсон донороос ясны чөмөг шилжүүлэн суулгах эмчилгээ хийснээр урт хугацаанд үр дүн нь гардаг байв.  

Эмнэлзүйн туршилтуудад оролцсон хадуур хэлбэрт эсийн анеми өвчтэй 29 хүний 28 нь хүчтэй өвдөлтийн хам шинжээс ангижирсан бол бета-талассеми өвчтэй, сайн дураар оролцсон 42 хүний 39 нь сар бүр цусаа сэлбүүлэх шаардлагагүй болсон байна.  Түүнчлэн Герман, Итали, Их Британи, АНУ, Францад жил орчмын өмнө өөрийнх үүдэл эсээс гарган авсан эмийг хийлгэсэн хүмүүсийн биеийн байдлыг үргэлжлүүлэн хянаж байна. “Casgevy” аргыг боловсруулагчид энэхүү эмчилгээг хийлгэснээр удамшлын эдгээр эмгэгээс бүрмөсөн ангижирна гэж найдаж байна. Харин эмчилгээний өртөг өндөр байж магадгүй бөгөөд одоогоор үнийг эцэслэн тогтоогоогүй байгаа аж. 

Дэлхийн Эрүүл мэндийн байгууллагын мэдээгээр, манай гаргийн хүн амын 5 орчим хувь нь гемоглобин ялгаруултад гажуудал үүсгэдэг гентэй байдаг гэнэ. Хэрэв эцэг эх хоёулаа ийм гентэй бол хүүхэд нь уг өвчнөөр өвчлөх магадлал 25 хувьтай байдаг. Хадуур хэлбэрийн эсийн цус багадалт голдуу африк гаралтай хүмүүст тохиолддог бол бета талассеми нь Газар Дундын тэнгис, Африк, Өмнөд Ази, Энэтхэг гаралтай хүмүүст тохиолддог. 

CRISPR нь хэрэгцээгүй хэсгүүдийг ДНХ-ээс  таслах боломжийг олгодог тул генийн эсвэл молекулын хайч гэж нэрлэгддэг ген засварлах шинэ арга юм. Уг аргыг боловсруулсан Америкийн эрдэмтэн Женнифер Доудна, Францын эрдэмтэн Эммануэл Шарпентиер нар 2020 онд химийн салбарын Нобелийн шагналыг хүртсэн билээ.